REDWOOD CITY, Kaliforniya – Adverum Biotechnologies, Inc., klinik aşamada bir gen terapisi şirketi. (NASDAQ:ADVM), senil maküler dejenerasyona (AMD) yönelik Faz 2 LUNA çalışmasının potansiyel tedavi faydalarını gösteren ön verilerini duyurdu. Bulgular Makula Derneği’nin 47. Yıllık Toplantısında sunuldu.
Islak AMD, 65 yaş üstü kişilerde körlüğün önde gelen nedenidir ve şu anda sık sık anti-VEGF enjeksiyonu yapılmasını gerektirmektedir. Adverum’un gen terapisi adayı ixoberogene soroparvovec (Ixo-vec), bu tedavi yükünü azaltmayı hedefliyor. İlk sonuçlar, Ixo-vec’in önemli ölçüde daha az enjeksiyonla görme keskinliğini ve anatomik sonuçları koruyabildiğini göstermektedir.
Devam eden LUNA çalışmasına 60 hasta iki doz grubuna dahil edildi. Ön etkililik verileri, tedaviden 26 hafta sonra yıllık anti-VEGF enjeksiyon oranlarında %90-94’lük bir azalma ve %68-85’lik enjeksiyonsuz bir oran göstermiştir. Güvenlik bilgileri, mevcut olduğunda yönetilebilir inflamasyonla birlikte iyi tolere edilen sonuçlar göstermiştir.
Adverum’un yaklaşımı, Ozurdex ve difluprednate’i birleştiren profilaktik bir rejimi içerir ve hastaların %90’ından fazlasında minimal düzeyde inflamasyon veya hiç inflamasyon görülmemiştir. Şirket, 2024 ortasında 26 haftalık bir ara deneme sunmayı planlıyor ve 2025’in ilk yarısında Faz 3 denemesini başlatmayı hedefliyor.
Bu gen terapisi, tek seferlik intravitreal enjeksiyon sağlamak için tescilli bir vektör kapsid olan AAV.7m8’den yararlanır ve potansiyel olarak ıslak AMD’nin kalıcı yönetimini sunar. Ixo-vec, ıslak AMD tedavisi için FDA’dan Fast Track onayı ve EMA’dan PRIME onayı aldı.
Adverum Başkanı ve CEO’su Laurent Fischer, MD, tedavinin özellikle zor tedavi gören hastalarda sınıfının en iyisi aktivite profili sağlama potansiyeline dikkat çekti. Baş Araştırmacı Arshad M. Khanani (MD, MA), tedavi yükünde gözlemlenen önemli azalmayı vurgulayarak bu düşünceyi yineledi.
Şirket, görmeyi yeniden sağlamak ve körlüğü önlemek için fonksiyonel tedaviler oluşturma yönündeki daha geniş hedefle, oküler hastalıklar için bir bakım standardı olarak gen terapisini araştırmaya devam ediyor.
Rapor Adverum Biotechnologies’in basın açıklamasına dayanıyor.
InvestingPro İçgörüleri
Adverum Biotechnologies, senil makula dejenerasyonunun (AMD) tedavisini aksatma arayışında ilerlerken, şirketi çevreleyen finansal ölçümler ve piyasa duyarlılığı, mevcut durumunun ayrıntılı bir resmini çiziyor. Adverum’un piyasa değeri 199,02 milyon dolar gibi mütevazı bir seviyede, bu da şirketin yeni gen terapilerinin geliştirilmesine odaklanan klinik aşamadaki bir kuruluş olarak statüsünü yansıtıyor. Şirketin umut verici bilimsel ilerlemelerine rağmen -1,76 negatif F/K oranıyla faaliyet gösteriyor ve bu oran 2023 yılı 3. çeyreği itibarıyla son on iki aya bakıldığında -1,63’e düşüyor. Bu durum yatırımcıların şirketi bazında değerlendirmediğini gösteriyor. Bu aşamadaki kazançlar, geliştirme aşamasındaki biyoteknoloji firmaları için alışılmadık bir durum değil.
Yatırımcılar, geçen yıl elde edilen %198,48’lik toplam fiyat getirisinin de gösterdiği gibi, Adverum’un ilerlemesinin ve potansiyelinin bedelini fark etti. Bu iyimserlik, kısa vadede etkileyici getirilerle de destekleniyor; yalnızca geçen hafta elde edilen %38,73’lük getiri. 2023 yılının 3. çeyreği itibarıyla son on iki ayda 3,6 milyon dolar gelir elde eden şirket, şu anda teknolojisini ticarileştirmenin ilk adımlarını atıyor.
InvestingPro İpuçları arasında Adverum Biyoteknolojileri için özellikle iki tanesi öne çıkıyor. Şirketin bilançosunda borçtan çok nakit bulunması, finansal istikrar konusunda endişeli yatırımcılar için güven verici bir işaret. Ayrıca firmanın likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor ve bu da devam eden klinik deneyleri ve araştırma faaliyetlerini destekleyebilecek sağlıklı bir likidite pozisyonuna işaret ediyor.
InvestingPro, Adverum Biotechnologies’in finansal durumu ve geleceğe yönelik beklentileri hakkında daha derinlemesine bilgi edinmek isteyen okuyucular için ek bilgiler sunmaktadır. “SFY24Kupon kodunu kullanarak 2 yıllık InvestingPro+ aboneliğinde %10 indirim ” “SFY241Kupon kodunu kullanarak 1 yıllık InvestingPro+ aboneliğinde %10 indirim kazanın ” ve yatırım kararlarınıza rehberlik edebilecek 12 ek InvestingPro İpucunu keşfedin.
Bu makale yapay zeka yardımıyla oluşturulmuş, bir editör tarafından çevrilmiş ve incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şartlar ve Koşullarımıza bakın.
